Speranță pentru nevăzători. O proteză moleculară administrată sub formă de picături ar putea reda vederea

Un grup internațional de cercetători a dezvoltat molecule activate de lumină care reușesc, pentru prima dată, să redea anumite funcții vizuale unor animale complet oarbe. Unele dintre ele funcționează chiar și sub formă de picături pentru ochi, fără injecții, implanturi sau modificări genetice.

Descoperirea, publicată în Journal of the American Chemical Society (JACS) și anunțată oficial de Institutul pentru Bioinginerie din Catalonia (IBEC), din Spania, este descrisă de autori drept o „proteză moleculară” pentru retină, scrie ScienceDaily.

Cum începe pierderea vederii

Pentru milioane de oameni, pierderea vederii începe într-un punct minuscul din spatele ochiului: retina. Aici se află fotoreceptorii, celulele specializate care captează lumina și declanșează semnalul pe care creierul îl transformă în imagine.

Publicitate

În boli precum degenerescența maculară legată de vârstă (DMLV) și retinita pigmentară, acești fotoreceptori mor treptat. Potrivit datelor citate de cercetători, cele două afecțiuni afectează împreună aproximativ 200 de milioane de oameni la nivel mondial.

Vestea bună, spun oamenii de știință, este că restul „instalației” electrice din spatele fotoreceptorilor rămâne, de multe ori, funcțional — doar că nu mai primește semnalul luminos pe care îl aștepta.

Cum funcționează „proteza moleculară"

Metoda se numește fotofarmacologie și presupune atașarea unui „întrerupător” sensibil la lumină pe structura chimică a unui medicament. Când lumina cade pe moleculă, aceasta își schimbă forma și, odată cu ea, și modul de acțiune.

Echipa coordonată de IBEC a creat astfel o familie de compuși numiți prosthe6, care acționează asupra unor celule numite neuroni ON-bipolari, prin intermediul unei proteine numite mGlu6.

Publicitate

Practic, moleculele preiau rolul fotoreceptorilor dispăruți: când lumina intră în ochi, ele își schimbă forma și declanșează un semnal aproape identic cu cel produs în mod natural de un ochi sănătos.

„Scopul nostru a fost să restabilim vederea folosind un mecanism molecular cât mai apropiat posibil de modul în care funcționează retina sănătoasă”, a explicat cercetătoarea Rosalba Sortino, de la IBEC.

Animalele incluse în studiu au putut distinge din nou lumina de întuneric

Unul dintre cele mai convingătoare teste nu a avut nevoie de aparatură sofisticată. Un șoarece sănătos preferă instinctiv locurile întunecate și evită spațiile puternic luminate. Șoarecii orbi pierd această preferință, pentru că nu mai pot distinge lumina de întuneric.

După administrarea compușilor prosthe6, comportamentul lor s-a schimbat spontan: animalele au început din nou să caute zonele întunecate - semn clar că puteau percepe lumina și își foloseau din nou informația vizuală.

Cercetătorii au testat moleculele și pe larve de pește-zebră, un model folosit frecvent pentru studiul acuității vizuale. Potrivit publicației Optics & Photonics News, reflexul optocinetic (mișcările rapide ale ochilor prin care aceste animale își fixează privirea) a fost readus la o eficacitate de până la 75%.

Important: efectul nu a fost obținut doar cu lumină puternică de laborator. Moleculele au funcționat la niveluri de iluminare obișnuite - cele dintr-o cameră sau de afară, într-o zi înnorată - fără să fie nevoie de dispozitive speciale, așa cum se întâmplă în cazul optogeneticii.

De ce ar putea fi un avantaj față de alte metode

Spre deosebire de terapiile genetice, care se adresează doar anumitor pacienți cu mutații specifice, sau de protezele electronice pentru retină, care presupun operații, costuri ridicate și o perioadă lungă de adaptare, compușii prosthe6 nu necesită implant și nici modificare genetică a celulelor.

Două dintre molecule - denumite prosthe6-12 și prosthe6-15 - au funcționat atât injectate direct în ochi, cât și administrate local, sub formă de picături oftalmice, ceea ce deschide calea către un eventual tratament mult mai simplu decât alternativele actuale.

„Aceste molecule nu vindecă orbirea”

Cercetătorii avertizează, totuși, asupra limitelor descoperirii. Compușii nu repară cauza care a distrus fotoreceptorii și nu opresc boala de bază - oferă doar o cale alternativă prin care lumina poate fi din nou „citită” de retină.

„Aceste molecule nu vindecă orbirea, deoarece nu acționează asupra cauzei degenerării fotoreceptorilor. Dar sunt remarcabil de eficiente în restabilirea vederii și fac acest lucru printr-o abordare foarte simplă și ușor de utilizat de către pacienți”, a explicat Pau Gorostiza, cercetător ICREA la IBEC și coordonator al studiului.

Ce urmează

Cercetătorii studiază acum siguranța substanțelor și încearcă să îmbunătățească formula astfel încât efectul asupra vederii să dureze mai mult.

Tehnologia a fost brevetată, iar echipa caută investițiile necesare pentru continuarea cercetărilor și pentru a putea ajunge, în viitor, la studii clinice pe oameni, scrie Mediafax.

Există deja un precedent încurajator. Un alt medicament bazat pe fotofarmacologie – aceeași metodă prin care activitatea unei substanțe este controlată cu ajutorul luminii – a ajuns la primul studiu clinic pentru restabilirea vederii. Acesta acționează însă diferit de moleculele prosthe6 dezvoltate de echipa IBEC.

Pentru noua „proteză moleculară”, drumul până la un posibil tratament rămâne încă lung. Iar cercetătorii nu ascund acest lucru: „transformarea acestui lucru într-o terapie este un proces lung și laborios”.

Există însă o perspectivă realistă ca medicamentele să poată reda, într-o zi, o vedere de bună calitate, printr-o metodă reversibilă, fără intervenții invazive și care să nu depindă de o anumită mutație genetică.

Dacă rezultatele vor putea fi reproduse în siguranță la oameni, miza ar putea fi uriașă. În special pentru persoanele ajunse în stadii avansate ale bolilor degenerative ale retinei, pentru care posibilitățile actuale de recuperare a vederii sunt extrem de limitate.