Medicamentul experimental care dublează supraviețuirea în cancerul pancreatic. Ce este daraxonrasib și cum funcționează

Un medicament experimental vizează o proteină considerată „imposibil de blocat” timp de 40 de ani. Rezultatele clinice sunt cele mai promițătoare din ultimele decenii pentru una dintre cele mai letale forme de cancer - cancerul pancreatic.

Medicamentul, numit daraxonrasib, a arătat în testele clinice o eficiență neașteptată împotriva adenocarcinomului ductal pancreatic, cea mai frecventă și mai letală formă de cancer pancreatic, scrie Il Post, citat de Mediafax.

Cancerul pancreatic este considerat una dintre cele mai dificile forme de cancer pentru medicină. Boala este descoperită de multe ori prea târziu, după ce tumora s-a extins deja către alte organe, iar opțiunile terapeutice sunt limitate. În stadiile metastatice, rata de supraviețuire la cinci ani este de aproximativ 3%, iar chimioterapia oferă de cele mai multe ori doar câteva luni suplimentare de viață.

Ce este daraxonrasib și de ce reprezintă un progres major

Daraxonrasib este un medicament experimental dezvoltat de compania Revolution Medicines, conceput special pentru a trata adenocarcinomul ductal pancreatic - cea mai frecventă și mai agresivă formă de cancer pancreatic.

În testele clinice, pacienții tratați cu această terapie au supraviețuit în medie 13,2 luni după diagnostic, față de aproximativ 6,7 luni în cazul celor care au primit exclusiv chimioterapie standard.

Rezultatele au fost descrise de cercetători drept unele dintre cele mai importante progrese din ultimele decenii în lupta împotriva tumorilor pancreatice - o boală pentru care opțiunile terapeutice au rămas aproape neschimbate timp de generații.

Proteina KRAS: ținta „imposibilă” care a devenit vulnerabilă

În centrul acestei descoperiri se află proteina KRAS, implicată în 90-95% dintre cazurile de adenocarcinom pancreatic. Aceasta funcționează ca un „comutator" molecular: în stare normală, controlează creșterea celulară; în varianta mutantă asociată cancerului, rămâne permanent activată și determină multiplicarea necontrolată a celulelor tumorale.

Structura extrem de „netedă” a proteinei nu permitea moleculelor medicamentelor să se fixeze eficient pe ea. Schimbarea a venit odată cu descoperirea biologului american Kevan Shokat, care a observat că proteina își modifică temporar forma, creând o mică „fisură” exploatabilă terapeutic.

Pe această bază, echipa cercetătorului Greg Verdine a dezvoltat o metodă nouă de blocare a KRAS prin intermediul altei proteine prezente în celule - ciclofillina A. Această tehnologie stă acum la baza daraxonrasib.

Ce au arătat testele clinice

Compania Revolution Medicines a raportat că, în aproximativ o treime dintre cazurile testate, tumorile s-au redus, iar evoluția bolii s-a stabilizat. La pacienții cu răspuns favorabil, boala a fost ținută sub control în medie opt luni.

Rezultatele complete urmează să fie prezentate la congresul anual al American Society of Clinical Oncology (ASCO), unul dintre cele mai importante foruri internaționale de oncologie.

Între timp, autoritățile americane au permis deja accesul la tratament printr-un program special pentru pacienții cu forme grave ale bolii.

Efecte adverse și limite

Ca orice terapie oncologică modernă, daraxonrasib nu este lipsit de reacții adverse.

Studiile clinice au raportat inflamații ale mucoasei bucale, greață, oboseală și erupții cutanate.

Aproximativ o treime dintre pacienți au experimentat reacții mai severe, însă foarte puțini au fost nevoiți să întrerupă definitiv tratamentul.

Cercetătorii consideră că profilul de siguranță este acceptabil raportat la gravitatea extremă a bolii.

Ce urmează: FDA și perspectivele viitoare

Food and Drug Administration (FDA) a inițiat deja o procedură accelerată de evaluare a medicamentului, ceea ce ar putea permite aprobarea sa pentru utilizare pe scară largă chiar până la finalul acestui an.

Pe termen lung, experții anticipează că tehnologia ar putea fi combinată cu vaccinurile personalizate pe bază de mRNA - concepute pe profilul genetic al tumorii fiecărui pacient pentru a „antrena” sistemul imunitar să recunoască și să distrugă celulele canceroase înainte de recidivă sau metastaze.